Segíts Zsombinak!

Zsombi gerincvelői izomsorvadással, azaz SMA-val született, azon belül is 1-es típus. Ez a betegség az SMN1 gén hiányát jelenti, ami azokat a fehérjéket termeli, amely életben tartja a teste neuronjait és segíti az izmai felépülését. Ennek a hiánya először a végtagok bénulásával, majd a nyelő- és légzőizmok bénulásával jár kezelés nélkül. Ezért kell megkapnia a Zolgensma génterápiát, aminek segítségével az eredeti gén épül a szervezetébe, ami hat az izmaira. A Sharity-s kampányunk célja, hogy a génterápia utáni rehabilitáció, és az ehhez szükséges fejlesztő eszközök finanszírozási forrását biztosítsuk, hogy Zsombi lehetőséget kapjon a lehető legteljesebb életre, a gyógyulásra. Köszönjük, ha Te is hozzájárulsz ehhez!